إدارة الغذاء والدواء توافق على عقار دونانيماب لعلاج الزهايمر من شركة إيلي ليلي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الثلاثاء على علاج جديد لمرض الزهايمر يسمى دونانيماب، مما يمهد الطريق لإضافة ثالثة إلى فئة جديدة من الأدوية تهدف إلى إبطاء تدهور الدماغ لدى المرضى الذين يواجهون المراحل المبكرة من المرض.

تمت الموافقة على دواء دونانيماب، الذي تحمل علامته التجارية كيسونلا من قبل شركة الأدوية إيلي ليلي، بعد سنوات من الانتكاسات والتأخيرات في طرح علاج الزهايمر التجريبي في السوق، على الرغم من نتائج التجارب السريرية الواعدة.

وتقول شركة إيلي ليلي إن الدواء سيكون متاحا خلال أسابيع من الحصول على الموافقة.

قالت آن وايت، رئيسة قسم علوم الأعصاب في شركة إيلي ليلي، في مؤتمر صحفي: “أظهر عقار كيسونلا نتائج ذات مغزى كبير للأشخاص الذين يعانون من مرض الزهايمر في مراحله المبكرة، والذين يحتاجون بشكل عاجل إلى خيارات علاجية فعالة. نحن نعلم أن هذه الأدوية لها أكبر فائدة محتملة عندما يتم علاج الأشخاص في وقت مبكر من مرضهم، ونحن نعمل بجد بالشراكة مع الآخرين لتحسين الكشف والتشخيص”. اصدار جديد.

إدارة الغذاء والدواء سابقا رفض كانت شركة إيلي ليلي قد تقدمت بطلب للحصول على موافقة سريعة في العام الماضي، مشيرة إلى مخاوف بشأن بيانات السلامة طويلة الأجل. وبعد أن قدمت إيلي ليلي المزيد من البيانات إلى إدارة الغذاء والدواء، قالت الشركة إنها تتوقع أن تقرر الوكالة الموافقة بحلول نهاية شهر مارس.

وكان هذا القرار تأخير بعد أن حددت إدارة الغذاء والدواء لجنة استشارية للتعامل مع أسئلة حول قضايا سلامة الدواء وكيفية قياس فعاليته في التجارب التي أجراها. لوحة وفي نهاية المطاف، صوتت اللجنة بالإجماع الشهر الماضي لصالح أن فوائد الدواء تفوق مخاطره بالنسبة للمرضى في المراحل المبكرة من مرض الزهايمر.

كيف يعمل دونانيماب؟

يعد دونانيماب جزءًا من فئة من علاجات الزهايمر تسمى الأجسام المضادة وحيدة النسيلة المضادة للأميلويد، والتي تعمل على مكافحة تراكم بروتين في الدماغ يسمى لويحات الأميلويد والذي يرتبط بمرض الزهايمر.

الأجسام المضادة في دونانيماب يستهدف اللويحات النشوية التي تتراكم لدى المرضى عن طريق الارتباط بهم وإزالتها من الدماغ.

وقد تلقى المرضى في تجارب شركة إيلي ليلي جرعات من عقار دونانيماب عن طريق الوريد لمدة نصف ساعة تقريبا، كل أربعة أسابيع. واعتمادا على فحوصات الدماغ التي تقيس مستويات الأميلويد في الدماغ، كان المرضى قادرين على التوقف عن تناول العقار بعد ستة أشهر.

في محاكماتها، الشركة يقول تمكن ما يقرب من نصف المرضى من التخلص من الترسبات النشوية بشكل ملحوظ بعد حوالي عام من تناول الدواء. ولم يلاحظ المرضى أي “عودة للترسبات النشوية” في العام الذي أعقب انتهاء العلاج.

العلاج الوحيد الآخر لمرض الزهايمر والذي يعمل بنفس الطريقة في السوق هو ليكانيماب، والذي تحمل علامته التجارية ليكمبي من قبل شركتي الأدوية إيساي وبيوجين. وكان هناك دواء سابق يسمى أدوكانوماب (تم تسويقه باسم Aduhelm) من شركة بيوجين متوقف في يناير.

وبعيدا عن الفعالية، روجت شركة إيلي ليلي أيضا لعدد من الأسباب الأخرى التي قد تدفع المرضى إلى اختيار دوائها بدلا من ليكانيماب.

وقد أصبحت جرعات دونانيماب أقصر وأقل تكرارًا. كما تمكن المشاركون في التجربة من التوقف عن استخدام الدواء بعد إزالة اللويحات النشوية، “وهو ما قد يؤدي إلى انخفاض تكاليف العلاج وتقليل جرعات العلاج”، وفقًا لمتحدث باسم الشركة.

كم تبلغ تكلفة العلاج؟

وتقول شركة إيلي ليلي إنها ستطرح الدواء بسعر يبدأ من 32 ألف دولار لمدة 12 شهراً من العلاج، رغم أن التكلفة الفعلية ستعتمد على المدة التي يتناول فيها المرضى الدواء. وتمكن بعض المرضى في التجارب السريرية من التوقف عن العلاج بعد ستة أشهر، استناداً إلى نتائج مسح الدماغ، في حين تناوله آخرون لمدة 18 شهراً.

في العام الماضي، إيساي دافع وكان سعرها المدرج في القائمة 26,500 دولار أمريكي سنويًا عندما أطلقت مبيعات Leqembi.

لكن معظم المرضى لا يدفعون أيضًا السعر الكامل للأدوية الموصوفة. بالنسبة للمرضى الذين لديهم الجزء ب من برنامج الرعاية الطبية، قالت مراكز الرعاية الطبية والخدمات الطبية إن دواء دونانيماب سيتم تغطيته بنفس الطريقة التي يتم بها تغطية الدواء في المستشفيات. يغطي ليكانيماب (ليكمبي) مع المرضى الذين يدفعون تأمينًا مشتركًا بنسبة 20٪ بعد أن يستوفوا الحد الأقصى للخصم. سيحتاج هؤلاء المرضى إلى الحصول على الدواء من الأطباء المسجلين في دراسة جمع البيانات لتتبع فعاليتها.

وقال متحدث باسم CMS “إن CMS ملتزمة بمساعدة الأشخاص في الحصول على العلاجات في الوقت المناسب وتحسين الرعاية للأشخاص المصابين بمرض الزهايمر وأسرهم”.

وأشارت شركة إيلي ليلي في بيان لها إلى أن “إمكانية استكمال العلاج بعد دورة علاجية محدودة المدة، إلى جانب عمليات نقل لمدة 30 دقيقة مرة واحدة شهريًا، يمكن أن تؤدي إلى انخفاض تكاليف العلاج التي يتحملها المريض وعدد أقل من عمليات النقل مقارنة بالعلاجات الأخرى التي تستهدف الأميلويد”.

ما مدى فعالية العلاج لأعراض الزهايمر؟

قامت شركة إيلي ليلي بقياس فعالية دونانيماب في المقام الأول من خلال مقاييس التقييم تم تصميم هذا الاختبار لقياس التدهور المعرفي والوظيفي الناجم عن أعراض الخرف لدى المرضى الذين يعانون من المراحل المبكرة من مرض الزهايمر.

وبالمقارنة مع المرضى الذين تلقوا دواءً وهميًا فقط، أظهرت شركة إيلي ليلي قال وقد لاحظ هؤلاء الذين حصلوا على الدواء تباطؤ تدهور حالتهم بنسبة تصل إلى 22% بعد 76 أسبوعًا من بدء تلقي جرعات دونانيماب.

وقالت الشركة في بيان لها عن النتائج: “الأمر المهم هو أن حجم التأثير على هذه النقاط النهائية السريرية يلبي، ويتجاوز في عدة جوانب، الموافقات السابقة لإثبات الفائدة السريرية والفعالية”. وثيقة إحاطة تم تقديمها إلى لجنة FDA.

وتقول الشركة إن هذا أدى فعليًا إلى إطالة المدة التي يستغرقها المرضى حتى ينتقلوا إلى المرحلة التالية من مرض الزهايمر.

ما هي الآثار الجانبية للدونانيماب؟

تحمل ملصقات جميع علاجات مضادات الأميلويد التي وافقت عليها إدارة الغذاء والدواء حتى الآن لمرض الزهايمر بالفعل تحذير في مربع حول “تشوهات التصوير المرتبطة بالأميلويد” التي يمكن أن تظهر في فحوصات التصوير بالرنين المغناطيسي.

على الرغم من أن هذه التشوهات لا تؤدي عمومًا إلى ظهور أي أعراض، فقد تم ربطها بقضايا نادرة ولكنها خطيرة لدى بعض المرضى مثل مشاكل وظائف المخ والنوبات.

وقد لوحظت هذه التشوهات لدى نحو ربع المشاركين في تجارب شركة إيلي ليلي على عقار دونانيماب. كما تم الإبلاغ عن خمس وفيات على الأقل بين متلقي عقار دونانيماب لدى مرضى يعانون من هذه الأنواع من التشوهات، والتي كانت في الغالب ناجمة عن نزيف في المخ.

ايلي ليلي يقول وقد اختبرت تجاربهم على عقار دونانيماب العقار في مرضى يصعب علاجهم مقارنة بالعلاجات الأخرى التي تمت دراستها في نفس الوقت تقريبًا. وهذا يعني أن التجربة شملت المشاركين الأكبر سنًا في التجربة بالإضافة إلى أولئك الذين يعانون من جين يُطلق على هذا الجين APOE ε4 والذي يمكن أن يزيد من خطر الإصابة بمرض الزهايمر بالإضافة إلى هذه التشوهات.

كما عانى ما يقرب من 1 من كل 10 مشاركين في التجربة ممن تناولوا عقار دونانيماب من رد فعل تجاه التسريب، مقارنة بنسبة 0.5% من المشاركين الذين تناولوا الدواء الوهمي. وشملت الأعراض الأكثر شيوعًا القشعريرة واحمرار الجلد والغثيان وضيق التنفس والصداع وألم الصدر.

وقد أصيب حوالي 3% من المشاركين الذين عولجوا بالدونانيماب بحساسية مفرطة تجاه التسريب، بما في ذلك 0.3% ممن أصيبوا برد فعل تحسسي شديد.